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FLT3抑制剂

急性髓系白血病(AML)是一种恶性肿瘤,其中约三分其中一个的病例存在FLT3基因突变。FLT3基因是III类酪氨酸激酶受体,参与细胞存活和增殖。第一代FLT3抑制剂为多激酶抑制剂,但具有非特异性。相比之下,第二代抑制剂如吉瑞替尼更有效地对抗FLT3,对耐药机制具有针对性。

FLT3抑制剂是一种靶向治疗AML的药物,主要针对那些FLT3基因发生突变的患者。这类药物如midostaurin、quizartinib以及吉瑞替尼,可与化疗药物联合使用,以治疗新发AML患者或那些在之前的治疗中没有好转或复发的患者。这些药物通过抑制FLT3蛋白的活性,帮助杀死异常的白血病细胞。

Xospata属于第二代FLT3抑制剂,针对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)这2种不同的突变具有抑制影响。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者,与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。虽然对这些突变的影响还不太清楚,但它们与治疗耐药性有关。

Rydapt(Midostaurin):针对FLT3突变的 AML患者,与化疗药物联合使用,目前尚未在中国国内上市。 Gilteritinib(Xospata):用于治疗FLT3基因突变的 AML患者,对先前治疗无效或复发,已在中国国内上市,但尚未纳入医保。